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　　(siRNA)疗法RAG-21，胜利取得美邦食物药品监视处理局(FDA)授予的孤儿药资历，用于调理肌萎缩侧索硬化症(ALS)，俗称“渐冻症”。

　　RAG-21是中美瑞康与蔡磊联袂胀动的第二款针对渐冻症的小核酸药物，第一款则是针对SOD1基因的RAG-17。

　　材料显示，RAG-21是一种特意针对FUS基因突变的siRNA疗法ag九游会官网入口，可有用低落FUS卵白的程度，靶向运动神经元退化的泉源。该药物通过RNA作梗(RNAi)机制阐明感化，通过低落FUS卵白程度而减轻FUS卵白的失误定位和相当会萃。临床前筹议显示，RAG-21具有明显的敲低成果和优秀的安定性。

　　本年4月，蔡磊与中美瑞康建设渐冻症药物开采连结实践室，两边将正在渐冻症筹议和调理范畴进一步整合上风资源J9九游会k8凯发国际集团，共享科研收获，加快渐冻症药物研发和临床操纵。

　　5月，蔡磊与中美瑞康互助开采的RAG-17正式正在中邦获批临床，成为目前环球唯逐一款正在中美均获批临床的渐冻症RNAi疗法。